Voici ma sélection de l'actualité en génétique/génomique de la semaine du 18/09/2017.
Des souris guéries de la sclérose en plaques par une immunothérapie "génétique"
La sclérose en plaques est une maladie auto-immune ou le système immunitaire s'attaque à la myéline du système nerveux central. Cette maladie se manifeste par différents signes neurologiques évoluant par poussée en s'aggravant suivant les formes.
Dans cette étude les chercheurs ont voulu rendre le système immunitaire plus tolérant à la myéline en augmentant le nombre de lymphocytes T régulateurs spécifiques à la myéline. Ces dernières ont la propriété d'inhiber la prolifération des lymphocytes T effecteurs responsables de la réaction auto-immune.
Pour cela, ils ont choisi d'injecter le gène de la myéline dans les cellules du foie d'une souris maladie par l'intermédiaire d'un vecteur viral. Ce nouveau gène ou transgène s'exprime alors dans les hépatocytes et engendre des lymphocytes T régulateurs tolérants à la myéline qui vont aller dans le système nerveux central pour diminuer la réaction auto-immune.
Les effets de cette thérapie tolérogène sont très encourageants comme vous pouvez le voir sur cette vidéo.
http://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/fulltext/S1525-0016(17)30413-6
SwissLipid
Vous connaissez peut-être SwissProt, la base de données des protéines. Maintenant vous avez SwissLipid, la base de données des lipides.
CRISPR-Cas9 devient encore plus précis
Le problème avec CRISPR-Cas9, ce sont les effets off-target. C'est à dire des mutations involontaires qui surviennent sur des séquences ressemblant à la cible. En modifiant un acide aminé dans la protéine Cas9, le complexe CRISPR-Cas9 gagne en précision.
Le premier embryon humain knockout
En génétique, pour connaitre l'effet d'un gène, on le désactive pour voir ce que ça donne. C'est ce qu'on appelle du knockout. Ces expériences sont en général réalisées chez des organismes d'étude comme les rats ou les bactéries. Et bien pour la première fois, un embryon humain a été knockout pour un gène. En l'occurrence le gène OCT4 qui a montré son implication dans le développement du placenta.
https://www.sciencenews.org/article/first-human-embryos-edited-explore-gene-function
Pourquoi certaines mutations dynamiques ne sont pas stables ?
Les mutations dynamiques sont des séquences répétées du génome, qui augmente de taille au cours des générations. Elles sont responsables de différentes maladies. (Voir mon billet sur la maladie d'Huntington). Pourquoi certaine et pas d'autre? Probablement la conformation 3D de la chromatine d'après cette étude.
https://www.biorxiv.org/content/early/2017/09/20/191213
Des anticorps trispécifiques contre le VIH
Un anticorps trispécifique est un anticorps construit pour cibler 3 antigènes différents par ses trois extrémités. De tels anticorps ont été utilisés chez le macaque pour lutter contre le VIH. Les résultats sont plutôt concluants.
http://science.sciencemag.org/content/early/2017/09/19/science.aan8630/tab-pdf
Exemple d'un anticorps tri-specifique
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